Инновационная РНК-терапия показала успех в лечении редкой формы БАС

Пациент с редкой, медленно прогрессирующей формой бокового амиотрофического склероза (БАС) продемонстрировал значительное улучшение после применения таргетной РНК-терапии. Лечение было направлено на устранение специфической генетической мутации, вызывающей накопление белков, которые приводят к гибели двигательных нейронов. Спустя год после проведения терапии состояние пациента остается стабильным, что стало важным достижением в области лечения нейродегенеративных заболеваний.

Экспериментальный метод использует так называемую «антисмысловую олигонуклеотидную терапию», которая отличается от традиционной генной терапии. Вместо изменения ДНК человека данный метод применяет короткие нити генетического материала для воздействия на РНК, что позволяет снизить выработку вредного белка. Согласно результатам, опубликованным в журнале Nature, этот успех закладывает основу для разработки будущих терапевтических стратегий борьбы с редкими генетическими мутациями. Невролог и исследователь БАС Стив Вучич отметил значимость данных результатов для будущей клинической практики.